Генетическая терапия ВИЧ: первый успех клинических испытаний

Март 06, 2014 / Светлана Дробышева, Редактор новостей

Ученые из университета Пенсильвании в Филадельфии добились успеха в проведении клинических испытаний нового метода лечения ВИЧ. У одного из 12 пациентов после генной терапии признаки инфицирования ВИЧ исчезли. Об этом сообщил еженедельный интернет-журнал Nature со ссылкой на статью из Journal of Medicine.

Генетическая терапия ВИЧ: первый успех клинических испытаний

Уникальный пациент, Тимоти Браун, получил возможность контролировать ВИЧ-инфекцию еще в 2008 году, когда ему пересадили костный мозг от донора с мутацией гена CCR5. Ранее было известно, что люди с такой мутацией устойчивы к вирусу иммунодефицита, так как она не дает возможности ВИЧ проникнуть в Т-клетки организма.

Однако для большинства людей такое лечение не подходит, поскольку клетки собственного организма атакуют и уничтожают донорские. Поэтому группа ученых под руководством Карла Джуна и Пабло Тебаса решила найти возможность создать выгодные мутации в собственных клетках пациентов. Это удалось сделать с помощью методов клеточной генетической терапии.

Это интересно ...

В ходе работы у 12 человек, принимавших антиретровирусные препараты, были отобраны пробы крови. После культивирования клетки крови каждого участника были обработаны специальным ферментом, который приводил к мутации гена CCR5. В результате было получено 25% мутировавших генов. Затем обработанные клетки крови возвратили в кровоток пациентам. После лечения у всех участников испытаний регистрировался повышенный уровень иммунных Т-клеток, что свидетельствовало, что вирус не смог их уничтожить.

Половина участников в последующем прекратила принимать антиретровирусные препараты. Наблюдение за количеством Т-клеток показало, что в течение недели, их уровень оставался высоким.

Таким образом, вирусная атака была остановлена, так как при отсутствии нормального гена CCR5 вирус не мог размножаться в организме, разрушая клетки иммунитета. Генетически «откорректированные» Т-клетки оказались ему «не по зубам». Единственным побочным эффектом такой терапии было наличие неприятного запаха тела в течение нескольких дней.

В наиболее выгодном положении оказался Тимоти Браун, у которого было больше мутировавших клеток за счет ранее проведенной пересадки. После проведенной терапии в течение 12 недель у него не находили признаков ВИЧ-инфекции.

Такой метод лечения имеет далеко идущие перспективы, причем не только в области борьбы с ВИЧ-инфекцией. Ученые планируют изучить его возможности при лечении заболеваний, причиной которых является мутация одного гена – серповидно-клеточной анемии, некоторых видов рака, обменных болезней мозга.

Последние новости и статьи:

Оставить комментарий