Генная терапия победила гемофилию

Ноябрь 20, 2013 / Наталья Малецкая, Редактор новостей

Об этом сегодня сообщило издание Nature Communications. Группа американских медиков впервые смогла полностью излечить от гемофилии собаку при помощи генной терапии. Ученые медицинского колледжа Висконсина заменили поврежденный ген на работоспособный.

Генная терапия победила гемофилию

Весь процесс происходил с участием особого ретровируса, который специально был разработан американскими медиками. Он был создан для того, чтобы вставлять ген F8 в стволовые клетки костного мозга. Ген вставляется в паре с участком ITGA2B, ответственным за нормальную выработку белков, что обеспечивает свертывание крови.

Гемофилия является одним из самых тяжелых наследственных заболеваний, которое поражает только мужчин. Женщины могут выступать лишь в качестве носителей гена этой болезни.

Существует несколько разновидностей гемофилии, самая распространенная из которых – гемофилия A. В этом случае мутация, произошедшая в организме, не позволяет ему вырабатывать белок Фактор VIII (F8), вследствие чего кровь теряет способность к свертыванию. С открытием стволовых клеток и приходом эры генной терапии ученые могут противостоять болезни: создать вакцину, которая полностью излечивает от гемофилии или частично подавляет развитие этого заболевания.

Ученым-медикам из Медицинского колледжа Висконсина удалось успешно провести испытания генной терапии на собаке. Животное полностью излечилось от этого опасного заболевания. Сначала свою теорию ученые проверили на клетках в пробирке.

После того, как их предположения относительно эффективности выбранного метода генной терапии оправдались, медики пересадили эти стволовые клетки животным, которые страдали от гемофилии. Очень скоро тромбоциты животных сами стали вырабатывать F8, что означало нормальную свертываемость крови.

Ученые отмечают, что уровень белка не падает уже 2,5 года, оставаясь стабильно высоким. Это позволяет медикам приступить к подготовке клинических испытаний данного метода генной терапии на добровольцах среди людей.

Последние новости и статьи:

Оставить комментарий