Американские ученые Массачусетского технологического института (MIT) опубликовали статью в научном издании Nature Biotechnology. В докладе говорится, что биологам удалось вылечить лабораторных грызунов от редкого заболевания печени, которое было вызвано генетической мутацией. Потенциал методы вполне позволяет применять ее и для лечения генной мутации у людей.

В своей работе биогенетики применили инновационную технологию, которая основана на участии бактериальных белков. Это новый метод генной инженерии, который в качестве основополагающей системы взял технику генного редактирования CRISPR, а для редактирования непосредственно генома клеток использует фермент Cas9.

Система работает таким образом, что останавливает синтез мутантных последовательностей ДНК, вырезает дефектные участки и заменяет их рабочими и правильными цепочками.

Дэниел Андерсон, являющийся одним из ведущих авторов исследования, отмечает, что техника получилась очень интересной. И в первую очередь тем, что теперь ученые могут исправить любой мутировавший ген взрослого организма.

Это значит, что многие болезни, вызванные генетическими мутациями, будут побеждены. Болезнь Хантингтона, гемофилия и ряд других заболеваний больше не будут звучать смертным приговором.

• Через два года в Великобритании появятся первый ребенок от трех родителей
• Феномен «памяти предков» существует
• Ученым удалось вырастить и успешно пересадить мускулы
• Ученые: можно есть и не толстеть
• Ученые создали сперматозоиды из клеток мужской кожи

И все предпосылки для этого есть. Используя инновационный метод, ученые смогли вылечить лабораторного грызуна от редкого заболевания печени, вызванного мутацией гена, кодирующего энзим FAH. Уже через месяц после «редактирования гена», когда дефектный участок был заменен на здоровый в одном из каждых 250 гепатоцитов, здоровые клетки самостоятельно стали размножаться, постепенно подменяя собой больные.